[논평] 한국백혈병환우회는 만성골수성백혈병 2세대 표적치료제 “보술리프”의 신규 건강보험 등재를 환영하지만, 식약처 허가 적응…

[논평] 한국백혈병환우회는 만성골수성백혈병 2세대 표적치료제 “보술리프”의 신규 건강보험 등재를 환영하지만, 식약처 허가 적응증에 비해 대폭 축소된 건강보험 급여기준을 해당 제약사인 화이자와 정부는 신속하게 개선할 것을 촉구한다.

❏ 2024년 1월 1일부터 만성골수성백혈병 2세대 표적치료제 “보술리프”(성분명:보수티닙)가 건강보험 신규 등재되었다. 앞으로는 암환자 산정특례 5%가 적용되어 그동안 연간 약 2,484만원을 보술리프 비급여 약제비로 지불했던 만성골수성백혈병 환자들은 연간 약 124만원으로 경제적 부담이 크게 줄었다.

❏ 건강보험 급여기준은 《‘imatinib(이매티닙)이 포함된 선행요법’에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기·가속기·급성기에 해당되는 18세 이상의 필라델피아염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자에게 투여단계 2차 이상》으로 설정되었다. 보술리프는 특히 심장 및 혈관 관련 질환을 앓고 있거나 위험인자를 보이는 환자에게 우선적으로 고려될 수 있다.

❏ 보술리프는 3개 용량(100·400·500mg)이 있다. 보술리프의 건강보험 상한액은 100mg은 23,552원, 400mg은 62,526원, 500mg은 70,655원이다. 보술리프는 주사제가 아닌 음식물과 함께 복용하는 경구용 치료제이다. 보술리프의 권장용량은 《새로 진단된 만성기의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병》은 1일 1회 400mg이고, 《이전요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기·가속기·급성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병》은 1일 1회 500mg이다.

❏ 만성골수성백혈병은 암세포만 골라서 죽이는 최초의 표적치료제인 “글리벡”(성분명: 이매티닙)이 2001년 5월 15일 식약처 허가를 받은 이후부터 해당 환자의 약 80%가 5년 이상 장기 생존하게 되었다. 1세대 표적치료제인 글리벡에 이어 2007년 1월부터 2세대 표적치료제로 “스프라이셀”(성분명:다사티닙), “타시그나”(성분명:닐로티닙), “슈펙트”(성분명:라도티닙)가 순차적으로 식약처 허가를 받고 건강보험 등재되었다. 1세대 표적치료제 글리벡 치료에 실패해도 2세대 표적치료제들을 사용하면 환자의 약 90%가 5년 이상 생존할 수 있게 되었다. T315I 돌연변이로 내성이 발생한 환자의 치료에 특화된 3세대 표적치료제 “아이클루시그”(성분명:포나티닙)가 2017년 6월 식약처 허가를 받았고 2018년 4월부터 건강보험 등재도 되었다. 여기에 4세대 표적치료제 “셈블릭스”(성분명:애시미닙)도 2022년 6월 식약처 허가를 받았고, 2023년 7월부터 건강보험 등재되었다.

❏ 보술리프는 2023년 1월 12일 《새로 진단된 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병과 이전요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기·가속기·급성기 필라델피아염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자의 치료》”를 적응증으로 식약처 허가를 받았다. 보술리프는 “스프라이셀”, “타시그나”, “슈펙트”와 같은 2세대 표적치료제로써 미국 FDA에서는 2012년 9월 4일 승인을 받았지만, 우리나라에서는 이보다 10년 이상 늦게 식약처 허가를 받아 환자의 신약 접근권이 크게 지연되었다.

❏ 문제는 보술리프의 건강보험 급여기준은 《‘imatinib(이매티닙)이 포함된 선행요법’에 저항성 또는 불내성을 보이는 만성기·가속기·급성기에 해당되는 18세 이상의 필라델피아염색체 양성인 만성골수성백혈병 환자에게 투여단계 2차 이상》으로 설정되어 식약처에서 허가한 적응증보다 대폭 축소되었다는 점이다. 연령이 18세 이상 성인으로 축소되어 17세 이하 소아청소년은 건강보험 혜택을 받을 수 없다. 식약처 허가 적응증에는 포함되어 있는 《새로 진단된 만성기 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병 환자》는 대상에서 제외되어 1차 치료제로 사용했을 때는 건강보험 혜택을 받을 수 없다. 선행요법의 범위도 1차 치료제 “글리벡”(성분명: 이매티닙)으로만 한정해 동일하게 1차 치료제로 식약처 허가되고 건강보험 등재되어 사용되고 있는 “스프라이셀”(성분명:다사티닙), “타시그나”(성분명:닐로티닙), “슈펙트”(성분명:라도티닙)는 제외되어 건강보험 혜택을 받을 수 없다.

❏ 만성골수성백혈병은 1세대 표적치료제 글리벡, 2세대 표적치료제 스프라이셀, 타시그나, 슈펙트, 3세대 표적치료제 아이클루시그, 4세대 표적치료제 셈블릭스까지 식약처 허가 받아 건강보험 적용되고 있고, 약 90% 이상의 환자가 5년 이상 장기 생존하고 있다. 신규 만성골수성백혈병 환자에게 처음으로 사용되는 1차 치료제로는 글리벡, 스프라이셀, 타시그나, 슈펙트 4개가 있고, 만성골수성백혈병 치료 성적이나 부작용 관리에 있어서 이 중 어떤 표적치료제를 선택하느냐에 따라 중요하게 영향을 미친다. 보술리프는 심장 및 혈관 관련 질환을 앓고 있거나 위험인자를 보이는 환자에게 우선적으로 고려될 수 있다는 관련 학회의 의견처럼 1차 치료제 사용할 때도 건강보험 혜택을 받을 수 있도록 해당 제약사인 화이자와 정부는 신속하게 급여기준을 개선할 것을 촉구한다.

2024년 1월 3일

한국백혈병환우회

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