[약업신문] “셈블릭스, CML 치료 판도 바꾼다”…ELN 가이드라인 전격 등재

“셈블릭스, CML 치료 판도 바꾼다”…ELN 가이드라인 전격 등재

[인터뷰] 세계 혈액암 권위자 헬만 교수·김동욱 교수, 최신 치료 패러다임 심층 분석

맞춤형 치료·조기 관해 목표로 한 ELN 가이드라인 변화 집중 조명

글로벌 협업과 데이터 축적이 만드는 CML 치료의 미래 로드맵

만성골수성백혈병(CML) 치료 분야가 새로운 도약의 기회를 맞고 있다. 과거 필라델피아 염색체(BCR::ABL1 융합유전자) 이상이 발견되면 예후가 좋지 않았던 CML은 2000년대 초반 타이로신 키나제 억제제(TKI)의 등장으로 생존율이 비약적으로 향상됐다. 그러나 표준 치료로 자리 잡은 1~3세대 TKI조차도 시간이 지남에 따라 치료 저항성과 약물 불내성이라는 장벽을 피하지 못했고, 특히 돌연변이에 취약한 ATP 결합 부위를 표적하는 기전적 한계로 인해 내성이 발생하거나 예기치 못한 이상반응이 나타나는 경우가 적지 않았다. 실제로 2가지 이상의 TKI 치료를 거친 환자 중 최대 67%가 불내성을 경험하는 것으로 보고되며, 치료 차수가 높아질수록 실패율 또한 가파르게 증가한다. 이러한 현실은 보다 안전하면서도 내성 돌파가 가능한 새로운 기전의 치료제 필요성을 꾸준히 제기해왔다.

이런 상황에서 주목받고 있는 것이 바로 STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) 억제제인 ‘셈블릭스’(애시미닙)다. 셈블릭스는 BCR::ABL1 단백질의 미리스토일 포켓을 선택적으로 억제하는 독창적인 기전을 통해 기존 ATP 결합 부위 표적 TKI와는 전혀 다른 방식으로 작용, 기존 치료제에 내성이 생긴 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시했다.

글로벌 3상 임상시험인 ASCEMBL 연구에서 셈블릭스는 두 가지 이상의 TKI 치료에 실패한 환자군에서 2세대 TKI 보수티닙 대비 주요 분자학적 반응(MMR) 달성률을 약 2배 이상 높이는 성과를 입증했다. 이 결과를 바탕으로 2022년 국내 허가를 받았고, 2023년 7월부터 보험급여가 적용되며 국내 환자 접근성이 크게 개선됐다.

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기사출처 : 약업신문 최윤수 기자 https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=314550