[메디컬타임즈] 골수섬유증 신약 '옴짜라' 의사들 기대 업고 급여 도전

골수섬유증 신약 '옴짜라' 의사들 기대 업고 급여 도전

한국GSK, 국내 시장 출시 동시에 심평원 암질심 상정

자카비‧인레빅 주도 시장 바뀔까…수혈 감소 효과 기대감

희귀 혈액암인 '골수섬유증'은 환자 치료 시 수혈 의존도가 높은 질환으로 손꼽힌다.

대표적인 증상인 빈혈 관리가 골수섬유증 환자 치료에 있어 핵심 요소였기 때문이다. 헌혈량이 날이 갈수록 감소하는 상황에서 임상현장에서 미충족 수요는 더 커질 수밖에 없는 대목이다.

이 가운데 최근 빈혈 의존도를 개선할 수 있는 약제가 국내에 도입, 급여 적용에 나서 주목받고 있다.

18일 제약업계에 따르면, 최근 한국GSK의 골수섬유증 치료제 옴짜라(모멜로티닙)가 19일 개최 예정인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.

앞서 GSK는 지난해 9월 빈혈이 있는 성인 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 옴짜라 식약처 허가를 획득한 바 있다.

여기서 옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.

곧장 GSK는 건강보험심사평가원에 급여를 신청, 임상현장 활용도 확대에 나선 상황.

치료제 출시와 함께 암질심 급여기준 설정에 도전, 치료제 환자 접근성을 개선해나가겠다는 의도로 풀이된다.

참고로 옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.

(후략) 

기사출처 : 메디컬타임즈 문성호 기자 https://www.medicaltimes.com/Main/News/NewsView.html?ID=1162794&ref=naverpc