[히트뉴스] 스테로이드 효과 없는 이식편대숙주병 치료제 '닉팀보'

한국백혈병환우회 0 620 04.08 10:16

스테로이드 효과 없는 이식편대숙주병 치료제 '닉팀보'

방혜림 기자의 약물 큐레이션(Curation)

50% 이상 환자 스테로이드 내성으로 치료 한계

ORR 75% 달성·56% 환자 mLSS 7점 이상

신닥스 파마슈티컬스의 이식편대숙주질환 치료제 '닉팀보(성분 악사틸리맙)'가 국내 희귀의약품으로 지정되면서 스테로이드 치료에 효과가 없었던 환자들에게 신약으로 제공될 전망이다.

이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포 이식이나 수혈을 받은 경우 이식된 T림프구가 환자의 세포를 자기 몸의 것이 아니라고 여겨 공격하면서 나타나는 질환이다. 급성과 만성으로 구분되며 시술 후 100일 이전에 발생하면 급성, 100일 이후에 발생하면 만성으로 여겨진다.

현재 증상을 완화시킬 수 있는 치료만 가능하며 일차 치료에는 고용량 스테로이드 요법이 쓰인다. 다만 고용량으로 인한 부작용, 내성, 약 50% 이상의 환자에 충분한 효과가 나타나지 않는 등 스테로이드의 한계점으로 인해 만성 환자들의 미충족 수요가 있었다.

닉팀보는 집락자극인자1 수용체(CSF-1R)를 표적으로 하는 단클론 항제다. CSF-1R은 면역 세포의 성장, 분화, 생존 등을 이를 억제함으로써 기증된 세포가 수혜자의 장기를 공격하는 면역 반응을 낮춘다.

'성인 및 40KG 이상의 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환'에서 희귀의약품으로 지정됐다.

(후략)